Depuis 2014, le sirolimus est un traitement efficace du phénomène de Kasabach-Merritt (PKM). L’amélioration clinique et la rémission biologique sont rapides. Les échecs sont rares. L’efficacité semble néanmoins suspensive. La durée du traitement par sirolimus, sa posologie, l’utilisation de molécules alternatives en traitement d’entretien restent encore à déterminer.

Étude rétrospective des patients traités par sirolimus pour une tumeur associée à un PKM et en rémission avec un recul d’un an au moins. La rémission est définie, ici, par :

– un taux de plaquettes et de d-dimères normaux,

– l’absence de phénomène inflammatoire douloureux,

– avec ou sans lésion résiduelle.

Ont été inclus 5 filles, 4 garçons, âgés de 1 mois à 2,5 ans (médiane : 6,4 mois) à l’initiation du sirolimus. La tumeur était localisée sur les membres inférieurs (n=3), supérieurs (n=1), la région cervico-faciale (n=2), le tronc (n=2), en intra-abdominal (n=1). Le sirolimus était initié à la posologie de 1mg/kg/j en 1 prise puis adaptée au résiduel (4–12ng/ml), et diminuée progressivement jusqu’à la dose minimale efficace. Le suivi allait de 1 à 5 ans (médiane : 3,2 ans). Le taux de plaquettes était normal en 1,3 mois (0,3–2,5 mois), celui des D-dimères, en 6,7 mois (2–10 mois). La lésion résiduelle au dernier suivi correspondait à : une masse infiltrée (n=4), un excès cutané (n=1), aucune lésion décelable (n=4). Chez 5 enfants le sirolimus était arrêté après 10 à 14 mois de traitement (moyenne : 12 mois), en raison d’une bonne efficacité. La posologie à l’arrêt allait de 0,008 à 0,034mg/kg/j (moyenne : 0,016mg/kg/j). La rémission était persistante chez 1 patiente sous aspirine (20mg/kg/j) en relai pendant 2 ans. Deux patients présentaient une récidive clinique et de la thrombopénie. Chez l’un le sirolimus était repris et maintenu à 0,01mg/kg/j à 5 ans de la 1^re initiation ; chez l’autre, le sirolimus à nouveau efficace, était arrêté à 0,005mg/kg/j à 3,5 ans de la 1^re initiation, relayé par aspirine sans récidive depuis 3 mois. Chez les 2 autres enfants le sirolimus était repris devant la réascension isolée des D-dimères, arrêté à 3,3 ans de la 1ère initiation (0,012mg/kg/j), sans récidive depuis 18 mois chez l’un, en cours chez l’autre à 3,5 ans de la 1ère initiation (0,007mg/kg/j). Quatre patients, tous en rémission, sont traités depuis 10 mois à 3 ans sans interruption. La posologie du sirolimus au dernier suivi allait de 0,026 à 0,06mg/kg/jr. Les effets indésirables étaient : aphtes (n=4), lymphoedème (n=2), cystite à BK virus (n=1), infections ORL (n=3).

Le sirolimus est rapidement efficace sur la poussée inaugurale du PKM, et de manière prolongée à dose faible. La régression de la tumeur causale est inconstante. En revanche notre expérience montre des récurrences fréquentes et inattendues et pose la question des modalités du traitement d’entretien.